8月31日，正大天晴收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥品注冊證書》，注射用重組人凝血因子Ⅷ被批準(zhǔn)用于12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的預(yù)防，有望為國內(nèi)約14萬血友病患者帶來優(yōu)質(zhì)經(jīng)濟的國產(chǎn)預(yù)防治療方案。

血友病是一種凝血因子缺乏導(dǎo)致凝血功能障礙的遺傳性罕見病，患者主要癥狀表現(xiàn)為自發(fā)性出血或輕度外傷后出血不止等，也因此被稱為“玻璃人”。2018年5月，國家衛(wèi)健委將血友病列入第一批罕見病目錄。目前血友病以替代治療為主，患者通過長期補充外源性的凝血因子來減少出血時的不良預(yù)后，其中使用最多的就是八因子藥物，包括血源性凝血八因子和重組凝血八因子產(chǎn)品。正大天晴研發(fā)的注射用重組人凝血因子Ⅷ突破傳統(tǒng)人源細胞培養(yǎng)工藝，生產(chǎn)效率高且工藝穩(wěn)健，能夠穩(wěn)定生產(chǎn)出符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的產(chǎn)品。

安恒吉（注射用重組人凝血因子Ⅷ）的獲批基于一項多中心、開放、非對照預(yù)防治療的關(guān)鍵性臨床試驗。研究結(jié)果顯示，81例既往接受過人凝血因子Ⅷ治療的重度血友病A患者（≥12歲）接受本品預(yù)防治療期間，48例患者未發(fā)生出血事件，33例患者發(fā)生72次新發(fā)出血事件，其中56次的出血事件可通過1次或2次輸注止血。在可評價的69次新發(fā)出血事件中，13次療效評價為極好，45次療效評價為良好。工藝方面，安恒吉采用人源細胞HEK293進行生產(chǎn)，不會引起非人源蛋白造成的超敏反應(yīng)。重組人凝血因子Ⅷ結(jié)構(gòu)復(fù)雜且不穩(wěn)定，在制備過程中極易變性、聚合或者降解，從而失去生物學(xué)功能，安恒吉的制備工藝及制劑處方均為全新專利，避免了此類情況發(fā)生。

正大天晴重組八因子產(chǎn)品的推出，有望進一步提高血友病患者的用藥可及性，改善他們的生存質(zhì)量。